6月13日の厚生労働委員会において、ＳＭＡと新薬について再度、答弁が行われました。
塩崎厚生労働大臣が病気及び新薬について、発言しております。
取り上げてくださったのは、前回と同じく、山本かなえ議員（http://www.yamamoto-kanae.com/）です。


下記全文

193-参-厚生労働委員会-024号 2017年06月13日(未定稿)

○山本香苗君
公明党の山本香苗でございます。
まず冒頭、法案審査に先立ちまして、脊髄性筋萎縮症、ＳＭＡの治療薬の承認につきまして、大臣にお伺いさせていただきたいと思います。
先週の金曜日に薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会におきまして、乳児期に発症した１型については承認が適当と判断されました。 今後、一か月以内には承認されると伺っておりますが、一か月と言わずに一刻も早く承認をしていただきたいと思います。

他方で、小児期以降に発症する２型、３型等については審議されませんでした。引き続き優先的な審査を進めるとは伺っておりますが、患者さんの四割は小児期以降の方々です。是非とも小児期以降についても一日も早く部会にかけていただきたいと思いますが、大臣、いかがでしょうか。


○国務大臣（塩崎恭久君）
今御指摘がございました脊髄性筋萎縮症、いわゆるＳＭＡですね、この治療薬につきましては昨年十二月に承認申請が行われております。
患者数が極めて少ない希少疾病用の医薬品として指定をした上で、申請から通常は十二か月ぐらい要するわけでございますけれども、九か月以内に承認することを目標として優先的な審査を進めてまいりました。

六月九日に開催された医薬品部会におきまして、乳児期に発症し、より重症な疾病でございます乳児型ＳＭＡへの効能、効果について承認が適当と判断をされたところでございます。
現在、承認に向けた手続を行っておりまして、おおむね一か月前後で、もっと早くせいという話ですが、承認できる見込みでありますので、どれだけ早めることができるか、よくまた考えて、伝えておきたいと思います、現場の方に。 

それから、小児期以降に発症するＳＭＡ、これも大事だということを今お話をいただきました。 優先的にこれも審査を進めておりまして、可能な限り早期に承認できるように努力をしてまいりたいと思います。


○山本香苗君
一月の予算委員会で取り上げた際に大臣からも総理からも大変前向きな御答弁をいただきまして、患者会の皆さん方、本当に国会に私たちの思いが届いたといって大変喜んでおられたわけなんです。
しかし、私があの場で御紹介させていただいた小学校三年生の女の子は、実は２型なんですね。
是非この薬につきましては、今御答弁いただきましたとおり、優先で、最優先で審査していただいていることはよく存じ上げておりますけれども、是非とも、１型も、また小児期以降の２型、３型等につきましても早期の承認 をお願いしたいと思います。
そして、この薬はかなり新しいタイプの薬でございまして、高額になると伺っております。承認後可及的速やかに保険適用していただきますよう、この点につきましても重ねてお願いしたいと思います。